Arriva il via libera del Comitato per i Medicinali per Uso Umano al rilascio dell’autorizzazione in UE per la nuova formulazione a rilascio modificato di levodopa/carbidopa sviluppata da Zambon. Lo studio RISE-PD conferma l’aumento del tempo “Good ON” con meno dosi giornaliere.
Importanti novità sul fronte della cura della Malattia di Parkinson. Il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP – Comitato per i Medicinali per Uso Umano) dell’EMA ha espresso parere favorevole al rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Hopledo® (levodopa/carbidopa a rilascio modificato).
Il farmaco è indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da Malattia di Parkinson che presentano fluttuazioni motorie da moderate a severe e che non risultano sufficientemente stabilizzati con i tradizionali regimi terapeutici orali a base di levodopa e inibitori della dopa decarbossilasi. L’annuncio ufficiale è stato dato dall’azienda farmaceutica Zambon.
Cos’è Hopledo® e come funziona l’innovativa formulazione
La Malattia di Parkinson è attualmente la patologia neurologica che registra la crescita più rapida a livello globale secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS). Solo nell’Unione Europea si stimano oltre 1 milione di persone che convivono con questa condizione. Con il progredire della malattia, oltre l’80% dei pazienti sviluppa fluttuazioni motorie, rendendo necessaria la ricerca di nuove e più efficaci opzioni terapeutiche.
Hopledo® (precedentemente noto con la sigla scientifica IPX203) rappresenta una novità assoluta nel panorama terapeutico: si tratta di una formulazione orale a rilascio modificato di levodopa/carbidopa (LD/CD), prima nel suo genere, progettata specificamente per contrastare le fluttuazioni.
Il segreto della sua efficacia risiede in una combinazione esclusiva:
- Granuli a rilascio immediato, per garantire un rapido inizio d’azione del principio attivo.
- Pellet a rilascio prolungato, studiati per prolungare la durata dei benefici nel tempo.
Grazie a questa tecnologia, il farmaco riesce a mantenere l’effetto terapeutico della levodopa per un periodo di tempo sensibilmente più lungo, stabilizzando i livelli plasmatici del principio attivo. Il medicinale ha già un solido background regolatorio, essendo già approvato e commercializzato negli Stati Uniti con il nome di CREXONT®. Nel 2024, Zambon ha stipulato un accordo di licenza esclusiva con Amneal Pharmaceuticals per la sua commercializzazione nell’Unione Europea, nel Regno Unito e in Svizzera.
I risultati dello Studio Clinico di Fase 3 RISE-PD
La raccomandazione positiva del CHMP si basa sulla solidità dei dati emersi dallo studio clinico di Fase 3 RISE-PD. Si è trattato di uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, double-dummy, controllato con comparatore attivo e a gruppi paralleli, che ha coinvolto 506 pazienti con diagnosi di Malattia di Parkinson ricevuta a partire dai 40 anni di età.
La ricerca ha confrontato Hopledo® con una formulazione tradizionale a rilascio immediato di levodopa/carbidopa (LD/CD) in soggetti con fluttuazioni motorie da moderate a severe. I risultati hanno evidenziato che Hopledo® offre:
- Un aumento significativo del tempo “Good ON” (il periodo della giornata in cui i sintomi motori sono ben controllati senza discinesie fastidiose).
- Un minor numero di dosi giornaliere necessarie per il controllo terapeutico.
- Un profilo di sicurezza assolutamente comparabile a quello delle formulazioni standard a rilascio immediato.
L’endpoint primario ha valutato la variazione rispetto al basale del tempo “Good ON” espresso in ore al giorno alla ventesima settimana di trattamento. Tra gli endpoint secondari sono stati monitorati la riduzione del tempo “Off”, il miglioramento della qualità di vita percepita dai pazienti (scala PGI-C) e i punteggi della scala MDS-UPDRS (parti II e III) relativi alla severità dei disturbi motori.
Il commento degli esperti
L’importanza di questo traguardo è stata sottolineata dal Prof. Fabrizio Stocchi, Professore Ordinario di Neurologia presso l’Università San Raffaele di Roma e Responsabile della Ricerca Clinica sui Disturbi del Movimento e del Centro per Ricerca e Cura della Malattia di Parkinson:
“Nel trattamento della Malattia di Parkinson, l’obiettivo è mantenere un controllo costante dei sintomi prolungando i benefici della levodopa, riducendo i tempi ‘Off’ e semplificando il dosaggio. La capacità di Hopledo di estendere il tempo ‘Good ON’ con un minor numero di dosi giornaliere rappresenta un significativo progresso nella gestione dei sintomi motori e nel raggiungimento di effetti terapeutici più stabili e duraturi”.
Soddisfazione espressa anche da parte dei vertici medici dell’azienda farmaceutica. Mathias Knecht, M.D., Chief Medical Officer Innovative Therapies di Zambon, ha dichiarato:
“Il parere positivo del CHMP rappresenta un passo importante nel rendere accessibile questa significativa terapia per i pazienti in Europa. Con la progressione della malattia, molti pazienti necessitano di somministrazioni frequenti, continuando tuttavia a sperimentare fluttuazioni motorie. Hopledo® risponde a questo bisogno insoddisfatto, offrendo un tempo ‘Good ON’ più duraturo con un minor numero di dosi giornaliere. Questo risultato sottolinea la leadership di Zambon nella Malattia di Parkinson e il nostro costante impegno nei confronti di oltre un milione di persone che attualmente convivono con questa patologia nell’UE”.
Tempistiche e disponibilità in Europa
L’iter prevede ora il passaggio finale alla Commissione Europea per la formale approvazione all’immissione in commercio. Previa approvazione, Zambon ha pianificato l’introduzione graduale di Hopledo® nei diversi mercati europei a partire da ottobre 2026.
L’azienda ha confermato di essere già al lavoro a stretto contatto con le autorità sanitarie nazionali e con tutti gli interlocutori del settore per garantire un accesso tempestivo e uniforme a questa nuova opzione terapeutica per tutti i pazienti europei.