Al Bambino Gesù una terapia innovativa basata su cellule geneticamente modificate. Con il sostegno di Fondazione Veronesi, lo studio si estenderà a livello europeo.
«La probabilità di cura è arrivata a essere di quasi 5 volte superiore». Con queste parole il professor Franco Locatelli, Ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore e Responsabile dell’Area di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, annuncia i risultati di una terapia innovativa per il neuroblastoma ricaduto o refrattario, uno dei tumori pediatrici più difficili da trattare.
Il tumore e i numeri
Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più frequente dell’età pediatrica e rappresenta circa il 10% di tutte le neoplasie pediatriche. In Italia vengono diagnosticati ogni anno tra i 120 e i 130 casi.
«Più della metà di essi sono forme metastatiche o ad alto rischio e in questo sottogruppo di pazienti la probabilità di cura non va oltre il 55-60%», spiega Locatelli. Circa la metà dei bambini colpiti riceve infatti una diagnosi ad alto rischio e, nonostante i trattamenti intensivi, la probabilità che la malattia si ripresenti o diventi resistente alle cure resta elevata.
Il dato più critico riguarda chi ricade o mostra una patologia refrattaria ai trattamenti: in questi casi la probabilità di sopravvivenza con le terapie convenzionali non supera il 15%.
La svolta delle cellule CAR-T
Al Bambino Gesù è stata sviluppata una terapia basata sull’uso delle cellule CAR-T, «linfociti propri del paziente geneticamente modificati per essere reindirizzati sul bersaglio tumorale» spiega l’oncologo. Le cellule vengono ingegnerizzate per riconoscere la molecola GD2, presente sulle cellule tumorali del neuroblastoma.
I risultati sono determinanti: la probabilità di cura è aumentata di quasi cinque volte, passando dal 15% a oltre il 70%.
Dall’Italia all’Europa
«Adesso vogliamo che questo trattamento diventi applicabile non solo ai bambini italiani ma anche ai bambini di Paesi europei», ha annunciato Locatelli. Per questo è stato progettato uno studio clinico multicentrico europeo che valuterà l’efficacia della terapia su larga scala.
«Fondazione Veronesi, mostrando ancora una volta la sua straordinaria attenzione per i bambini, ha deciso di supportarci in questo sforzo. L’obiettivo è replicare questi dati su larga scala, passaggio indispensabile per rendere la terapia disponibile in modo più ampio».
La campagna “Il Futuro è dei Bambini”
Dal 15 febbraio (Giornata Mondiale contro il Cancro Infantile) al 15 marzo 2026 si svolgerà la quinta edizione della campagna di raccolta fondi “Il Futuro è dei Bambini”, presentata oggi a Roma presso la sede di Federfarma e promossa nelle farmacie a sostegno della Fondazione Veronesi.
I cittadini potranno versare un importo minimo di 3 euro nelle farmacie aderenti e ricevere un braccialetto in tessuto color oro con il claim della campagna.
Un investimento sul futuro
«Il neuroblastoma ad alto rischio rappresenta ancora oggi una delle sfide più complesse dell’oncologia pediatrica», commenta Locatelli. «Per questo è fondamentale continuare a investire in approcci terapeutici innovativi, come le cellule CAR-T, che stanno aprendo scenari nuovi anche nei tumori solidi pediatrici».
A proposito, citando Umberto Veronesi, Monica Ramaioli, Direttrice di Fondazione Umberto Veronesi ETS, conclude: «Dieci anni fa disse che non avrebbe visto un mondo senza cancro, ma che lo avrebbero visto le generazioni successive. È proprio in questa visione che continuiamo a lavorare, sostenendo studi capaci di offrire nuove opportunità terapeutiche a chi oggi non ne ha».